#CKD研制生死劫：复星赌对，恒瑞进场...有药企股价暴降98%……
11月16日，CDE发布关于揭露寻求《缓慢肾脏病医治药物临床实验技术辅导准则》定见，以便进一步标准和辅导缓慢肾脏病医治药物临床实验，供给可参阅的技术标准。辅导准则首要评论了CKD医治药物临床实验规划的整体考虑、研讨人群以及效果结尾等要点内容，适用于包含化学药品和医治用生物制品的CKD医治药物的临床研制。
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巨大的临床需求
肾脏担任分泌代谢产品，调节水、电解质和酸碱平衡，保持机体内环境安稳及内分泌功用。CKD是由各种原因引起的缓慢肾脏结构和功用障碍继续3个月以上，并对健康构成影响的一类疾病，前期往往没有显着症状，被称为“缄默沉静的杀手”，表现为肾小球滤过率下降和肾脏危害，患者易呈现蛋白尿，而且心脑血管等疾病的并发风险进步，成为危害人类健康的重要疾病。
据统计，我国肾病的发病率为10%~13%，全国约有1.2亿名患者，其间CKD患病率达10.8%，且大都肾危害易开展为缓慢乃至急性肾功用衰竭，即尿毒症，每年构成500万至1000万人死亡。
CKD现在没有特效医治办法，医治CKD的首要意图仅仅是减慢肾小球滤过率下降的速率、推迟终晚期肾病和首要的并发症（如心血管并发症等）的产生时刻。因而大都患者病况会继续开展至终晚期肾衰竭，以肾透析医治为主。但肾透析并不能修正危害的肾脏安排，无法康复原有的肾脏功用，这也是导致现在CKD高死亡率的一个重要原因。
国内获批用于医治CKD的药品非常有限，在CKD医治范畴迫切需要安全有用的医治药物。
但是，虽然商场空间巨大，CKD药物研制在全球范围内都是充满应战的旅程，实验成果往往让人提心吊胆。
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Tricida股票暴降98%，裁人过半
11月15日，总部坐落旧金山的Tricida在其第三季度财报中泄漏，在其首要候选药物veverimer 3期实验失利后，公司决议削减约57%职工人数，以改进其财务状况。估计此举将花费约200万美元的遣散费，裁人将于明年初完结。
10月24日，Tricida发布了III期VALOR-CKD临床实验的要害成果，该研讨旨在评价veverimer在代谢性酸中毒和CKD患者中减缓CKD开展的才能。
VALOR-CKD 实验未到达其首要结尾，界说为至初度产生复合结尾（肾源性死亡、终晚期肾病 (ESRD) 或经证明的肾小球滤过率（eGFR；也称为DD40）下降≥40%）中任何事情的时刻。在26.7个月的中位医治继续时刻内，veverimer组149例受试者和安慰剂组148例受试者产生了DD40首要结尾事情，标明 veverimer与安慰剂的风险比为0.99[95%CI，0.78，1.24；(p=0.898)]。
受此消息影响，Tricida股价于消息发布当天暴降94%，尔后继续跌落，现在股价仅为0.25美元/股，比照10月21日收盘价已累计跌落约98%。
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投票成果9:4， Ardelyx涉险过关
间隔初度被拒一年多之后，11月16日下午，Ardelyx的实验性CKD药物Tenapanor取得FDA咨询委员会9-4的拥护票数，这意味着该药物间隔赞同又近了一步。
Tenapanor是一种口服药物，旨在改进透析成年CKD患者血清磷操控。无法操控血清磷酸盐水平，称为高磷血症，致使钙从骨骼中浸出，这会导致骨骼变得软弱，终究导致身体其他部位构成钙沉积物，然后危害器官和血管。
现在，磷酸盐结合剂是唯一被赞同的医治高磷血症的办法。而上一年的一份政府陈述显现，美国约有3700万人，即七分之一的人患有缓慢肾病。有限的药物和很多的患者之间呈现出巨大的结构性对立：很多的临床需求嗷嗷待哺。
FDA的心血管和肾脏药物咨询委员会深入研讨了Tenapanor的临床数据，而且在查看了现有信息和听取了参加临床研讨的CKD患者的证词后，大大都成员都赞同该药物作为单一疗法的好处大于其风险。
受此消息影响，Ardelyx股价盘后大涨超67%。
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国内药企蓄势待发
对于Tenapanor的开展，国内最高兴的便是复星医药。
早在2017年12月，复星医药即与Ardelyx公司达到授权协议，取得Tenapanor在中国的开发和商业化权益。
研制方面，礼邦医药通过三年开展现已树立起了丰厚的肾脏病新药产品管线，适应症包含CKD/透析并发症、IgA肾病、糖尿病肾病和和常染色体显性多囊肾病等疾病。
本年9月，礼邦医药完结5450万美元B+轮融资，而本轮融资资金将用于推动礼邦医药产品临床研讨、生产基地建造、研制管线以及团队扩大。
此外，恒瑞医药也开端掘金肾病范畴，其开发的低氧诱导因子—脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）DDO-3055被开发用于医治缓慢肾病所造成的贫血（包含透析和非透）， HR19042 被开发用于医治原发性 IgA 肾病。
虽然国内药企在CKD药物研制方面的力度还稍显单薄，但国家现已在大力支持和引导各方力气活跃布局。
近来，浙大邵逸夫医院肾内科吴俊男教授联合华东师范大学生命科学学院关玉婷教授以及清华大学医学院潘登教授申报的“根据足细胞危害探究缓慢肾脏疾病发病新机制”获科技部“十四五”国家要点研制计划“常见多发病发病新机制”评定立项，中央财政赞助300万。
此外，虽然原创性药物现在尚有缺乏，但在已上市药物使用于CKD的临床开发方面我国取得了一些成果。
本年，有三项关于沙库巴曲缬沙坦使用于缓慢肾脏病（CKD）5期及透析患者的中国研讨引起了肾科范畴关注。广东省人民医院刘双信教授团队，东南大学隶属中大医院张晓良教授团队，中国人民解放军东部战区总医院俞雨生教授团队的三项研讨不只填补了血管严重素受体脑啡肽酶抑制剂（ARNI）——沙库巴曲缬沙坦在透析患者中药代动力学数据的空白，更再次验证了该药物在CKD 5期及透析患者中使用的效果及安全性。
跟着CDE《缓慢肾脏病医治药物临床实验技术辅导准则》的发布以及药企、医院等各方面力气的会聚，相信我国CKD药物研制行将敞开新的篇章。对此，一度医药将继续关注。
